摘要：
目的:评价重组人血小板生成素(rhTPO)治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)的有效性和安全性.方法:从rhTPO上市后的2项临床试验中,选择年龄≤18岁的ITP患者数据进行统计分析.结果:来自31家医院的87例儿童ITP患者被纳入本研究,其中男45例,女40例,2例性别信息缺失.中位体重47 kg,中位年龄12岁,中位ITP病程4个月.其中39例(44.8％)为新诊断ITP,21例(24.1％)为持续性ITP,27例(31.0％)为慢性ITP;31例为初治,56例既往接受过rhTPO或其他改善血小板的药物治疗.87例患儿接受rhTPO单独治疗或rhTPO联合其他药物治疗,接受rhTPO治疗的中位用药次数10次;基线期中位血小板计数为10.40×109/L,给药后第3天、第7天、第14天和停药后第14天中位血小板计数分别达35.00×109/L、56.00×109/L、80.00×109/L和120.00×109/L,与基线期比较,差异均有统计学意义(P＜0.05).给药后第7天、第14天和停药后第14天,总有效率分别达57.5％、58.8％和85.7％.治疗前55.2％患儿有皮肤/黏膜出血,治疗后第14天降至6.1％,停药后第14天无一例出现皮肤/黏膜出血.未观察到与rhTPO相关的不良事件.结论:rhTPO单药或联合其他药物治疗儿童ITP具有良好的疗效和安全性.
