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◇ 统计源期刊
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◇ 中华系列
文章类型：
机构：
[1]云南省第一人民医院/昆明理工大学附属医院肿瘤内科，昆明 650032
内科片
肿瘤内科
云南省第一人民医院
[2]昆明医科大学第三附属医院/云南省肿瘤医院结直肠外科，昆明 650118
出处：
ISSN：
关键词：
mRNA药物
遗传性疾病
体外转录
摘要：
mRNA药物近年来在治疗遗传性疾病方面显示出巨大的潜力，吸引了众多研究者的关注。综述回顾过去10年mRNA药物在遗传性疾病治疗领域的研究进展，探讨其作用机制和结构设计，并重点探讨了mRNA药物在替代疗法中所表现出的众多优势，如高特异性、低给药剂量、持续表达等，同时针对mRNA药物有效递送、储存方法等难题展开讨论，以期为后续的研究提供指引。
基金：
昆明理工大学医学联合专项(KUSTＧKH２０２２０３１Y)
基金编号：
KUSTＧKH２０２２０３１Y
第一作者：
第一作者机构：
[1]云南省第一人民医院/昆明理工大学附属医院肿瘤内科，昆明 650032
通讯作者：
推荐引用方式(GB/T 7714)：
史文君,程先硕,罗培,等.mRNA药物在遗传性疾病治疗领域的研究进展[J].中华医学遗传学杂志.2024,41(3):368-376.
