资源类型：
收录情况：
◇ 统计源期刊
文章类型：
机构：
[1]昆明理工大学医学院
[2]云南省第一人民医院昆明理工大学附属医院医学遗传科
门急诊片
医学遗传科
云南省第一人民医院
出处：
关键词：
慢病毒载体
基因治疗
β 地中海贫血
摘要：
β地中海贫血（β地贫）是一种由β珠蛋白基因突变导致β珠蛋白合成障碍或结构改变而引起的常见遗传性血液病。当前针对β地贫的慢病毒载体（LVV）介导的基因治疗，主要分为利用LVV将具有完整功能的β-血红蛋白基因添加在染色体上的基因整合策略，以及利用LVV将特异性核酸酶递送到造血干细胞中，对β-珠蛋白（HBB）基因进行原位修复的基因组编辑策略。提高病毒滴度与转导效率、降低脱靶率及推进临床试验是这两种策略的主要研究方向。
基金：
国家自然科学基金地区基金( 82060039) ;云南省科技计划(202101 AS070005)
基金编号：
82060039
第一作者：
第一作者机构：
[1]昆明理工大学医学院
通讯作者：
通讯机构：
[1]昆明理工大学医学院
[2]云南省第一人民医院昆明理工大学附属医院医学遗传科
推荐引用方式(GB/T 7714)：
刘译泽,镡颖,朱宝生.慢病毒载体在beta地中海贫血基因治疗中的研究进展[J].基础医学与临床.2023,43(12):1876-1880.
