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收录情况：
◇ 统计源期刊
文章类型：
机构：
[1]昆明理工大学医学院&附属医院
[2]云南省第一人民医院医学遗传科
门急诊片
医学遗传科
云南省第一人民医院
出处：
ISSN：
关键词：
β-地中海贫血
基因治疗
基因编辑
摘要：
β-地中海贫血（β-地贫）是比较常见的遗传性血液病。近年来随着基因治疗的快速发展,β-地贫的基因治疗也取得了显著进展。β-地贫的基因治疗主要集中在β-珠蛋白基因（HBB）和γ-珠蛋白基因（HBG）。一方面通过对HBB基因进行原位修复或导入正常外源基因来增加β-珠蛋白表达;另一方面通过基因编辑来抑制γ-珠蛋白阻遏物（如BCL11A）的表达,重新诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生。本文将对β-地贫基因治疗的最新研究进展进行概述。
基金：
云南省技术创新人才培养项目（2019HB071）；云南省科技厅⁃昆明医科大学应用基础研究联合专项资金项目（2018FE001
（⁃111））；云南省临床医学中心开放项目（2019LCZXKF⁃XY04）
基金编号：
2019HB071
2018FE001(⁃111
2019LCZXKF⁃XY04
第一作者：
第一作者机构：
[1]昆明理工大学医学院&附属医院
通讯作者：
推荐引用方式(GB/T 7714)：
邓玲,贺静.β-地中海贫血基因治疗的研究进展[J].分子诊断与治疗杂志.2021,13(02):169-173+162.
